Η Βρετανία δίνει πράσινο φως στη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου

Έρχεται το πρώτο φάρμακο που χρησιμοποιεί το εργαλείο επεξεργασίας γονιδιώματος CRISR

«Ναι» στη γενετική θεραπεία που στοχεύει στη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας αναιμία και μια άλλη κληρονομική διαταραχή του αίματος που επηρεάζει ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, δήλωσε η Βρετανία την Πέμπτη (16 Νοεμβρίου), ανακοίνωσε ο οργανισμός φαρμάκων της χώρας, καθιστώντας την την πρώτη χώρα στον κόσμο που το κάνει.

Το Casgevy είναι το πρώτο φάρμακο που αδειοδοτήθηκε χρησιμοποιώντας το εργαλείο επεξεργασίας γονιδιώματος CRISR, κερδίζοντας στους εφευρέτες του Emmanuelle Charpentier από τη Γαλλία και Jennifer Doudna από τις Ηνωμένες Πολιτείες το Νόμπελ Χημείας 2020, δήλωσε ο βρετανικός οργανισμός. φάρμακα και προϊόντα υγείας (Ρυθμιστικός Οργανισμός Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας, MHRA).